BackgroundImage-rebrand2.jpg
 

Évaluation des effets de l’élimination du fer dans le cerveau sur la maladie de Parkinson

 

Pourquoi éliminer le fer du cerveau ?

La maladie de Parkinson est associée à l’accumulation de fer dans certaines régions du cerveau. Il est important d’examiner l’accumulation de fer dans le cerveau et de déterminer si l'élimination de fer permettrait d'améliorer les symptômes moteurs ou de ralentir la progression de la maladie, c’est ce à quoi l’étude clinique SKY souhaite répondre.

À propos de l’étude

(Cliquez pour développer)

 

L'étude utilisera une forme expérimentale du médicament défériprone. La défériprone est un médicament qui se fixe au fer. Le complexe défériprone/fer est ensuite évacué du cerveau et éliminé naturellement de l'organisme dans les urines.

 
 

Il n'a pas encore été prouvé que le retrait de l'excès de fer dans le cerveau modifie ou non l'évolution de la maladie de Parkinson, mais d'après les publications suivantes cette approche mériterait de faire l'objet d'études plus approfondies :

  • Munoz et al, Parkinson's Disease: The Mitochondria-Iron Link. Diffusion en ligne Maladie de Parkinson 17 mai 2016
  • Belaidi et Bush, Iron neurochemistry in Alzheimer's disease and Parkinson's disease: targets for therapeutics. J Neurochem. 7 nov 2015. doi: 10.1111/jnc.13425. [Diffusion en ligne avant l'impression]
  • Isaya. Mitochondrial iron-sulfur cluster dysfunction in neurodegenerative disease. Front Pharmacol. 3 mars 2014 ;5:29
  • Kumar et al. The role of free radicals in the aging brain and Parkinson's Disease: convergence and parallelism. Int J Mol Sci. 2012 ;13(8):10478-504
  • Devos et al: D. Devos, C. Moreau, J. C. Devedjian, J. Kluza, M. Petrault, C. Laloux, A. Jonneaux, G. Ryckewaert, G. Garcon, N. Rouaix, A. Duhamel, P. Jissendi, K. Dujardin, F. Auger, L. Ravasi, L. Hopes, G. Grolez, W. Firdaus, B. Sablonniere, I. Strubi-Vuillaume, N. Zahr, A. Destee, J. C. Corvol, D. Poltl, M. Leist, C. Rose, L. Defebvre, P. Marchetti, Z. I. Cabantchik et R. Bordet. Targeting Chelatable Iron as a Therapeutic Modality in Parkinson's Disease. Antioxid.Redox.Signal., 2014.
 
 

L’administration de défériprone sous forme liquide ou en comprimés a été approuvée pour traiter la surcharge en fer chez les patients atteints de thalassémie, une maladie du sang imposant aux patients des transfusions sanguines fréquentes et qui contribue à un taux excessif de fer dans leur organisme. La défériprone est utilisé depuis de nombreuses années pour aider les patients de ce type à éliminer leur excès de fer et à protéger leurs organes de la toxicité ferreuse.

 
 

Le médicament utilisé dans cette étude est appelé : comprimés de défériprone à libération retardée. Il s'agit d'un produit expérimental, ce qui signifie qu'il n'est autorisé ou approuvé nulle part. Jusqu'à présent, il a seulement été testé chez les personnes en bonne santé. Cette étude va se pencher sur la sécurité et l'efficacité de cette nouvelle forme de défériprone dans le traitement de la maladie de Parkinson.

 
 

L'objectif de cette étude est d'évaluer une dose de défériprone qui pourrait améliorer les symptômes moteurs ou ralentir la progression de la maladie.

 
 

Si vous êtes jugé admissible et décidez de participer, vous serez choisi de façon aléatoire (au hasard) pour prendre les comprimés de défériprone ou un placebo. Les comprimés de placebo sont inactifs. Leur apparence est identique aux comprimés contenant le médicament actif mais les placébos n'ont aucun effet thérapeutique.

Ni vous, ni aucun membre du personnel de l'étude ne sera au courant du produit que vous prendrez jusqu'à ce que l'étude soit terminée.

Quatre doses différentes de défériprone seront testées. Sur la période de 9 mois de l'étude, il vous sera demandé de prendre l'une des doses suivantes :

  • un demi-comprimé
  • un comprimé
  • un comprimé et demi
  • deux comprimés
 
 
  • Vous prendrez vos médicaments chez vous.
  • Neuf (9) visites au centre d'étude sont nécessaires.
  • L'étude nécessite des analyses de sang hebdomadaires.
  • Vous pouvez faire les tests sanguins n'importe où.
  • D'autres tests, dont certains sont plus éprouvants, seront requis.
 
 

La participation à cette étude est gratuite. Il n'y aura aucuns frais pour vous ou pour les visites, médicaments, tests et procédures liés à l'étude.

Vous ne serez pas payé pour participer à l'étude, mais vous pouvez être remboursé des frais tels que le parking ou les billets d'autobus.

 
 

Les participants à cette étude doivent :

  • Avoir eu un diagnostic de maladie de Parkinson au cours des trois dernières années.
  • Avoir reçu une dose stable de certains médicaments contre la maladie de Parkinson pendant au moins les trois derniers mois.
  • Avoir entre 18 et 80 ans.
Pour plus de détails concernant la participation à cette étude, veuillez consulter :

 
 

Vous devez continuer à prendre exactement le même posologie de votre médicament usuel pour la maladie de Parkinson pendant toute la période de participation à l'étude.

Si le médecin de l'étude estime que vous devez changer quoi que ce soit dans vos traitements pour la maladie de Parkinson, il vous faudra abandonner l'étude.

Certains médicaments pour traiter d'autres problèmes médicaux seront autorisés pendant l'étude et d'autres pas. Vous devez discuter avec le médecin de l’étude de tous les médicaments que vous prenez. Si au cours de l'étude vous avez besoin de nouveaux médicaments pour d'autres problèmes de santé, vous devrez peut-être mettre fin à votre participation à l'étude.

 
 
  • Pour savoir si un médicament est efficace et sûr, il doit être comparé à un placébo.
  • Même si on vous a affecté aléatoirement un placébo, votre participation à l'essai est importante pour cet essai et pour les futures études sur de nouveaux traitements.
  • Tous ceux qui participent à un essai clinique jouent un rôle important dans les progrès du traitement et la guérison des maladies, même ceux qui reçoivent une dose qui ultérieurement pourrait être déterminée comme trop faible ou trop élevée.
  • Dans l'étude SKY, la probabilité de recevoir le médicament actif est de 4/1.

Veuillez consulter le site foxtrialfinder.michaeljfox.org pour obtenir des informations complètes sur la participation à un essai clinique.

 
 

L'étude SKY sera menée dans des centres en Amérique du Nord et en Europe. Il est prévu qu'un total de 140 personnes y prenne part.

 
 

Veuillez consulter le site foxtrialfinder.michaeljfox.org pour obtenir des informations complètes sur la participation à un essai clinique.

Vous trouverez des renseignements sur l'étude SKY sur :

 

Comment la sécurité des patients sera-t-elle assurée dans cette étude ?

Le conseil de sécurité indépendant commence à surveiller la sécurité de l'étude avant son approbation et continue jusqu'à ce que le dernier patient l'ait terminée. 

Les membres du conseil de sécurité ont le pouvoir de suspendre une étude ou de l'arrêter complètement s'ils estiment qu'elle présente de graves problèmes d’innocuité.

De plus, si le médecin de l’étude a des raisons de s’inquiéter concernant la sécurité d'un patient particulier, ce patient peut être retiré de l'étude même s'il ou elle souhaite continuer.

Comment puis-je participer

Les emplacements des centres d'étude sont indiqués dans les deux liens ci-dessous :

Les participants à tout essai clinique sont invités à signer un document de consentement éclairé qui explique l'étude en détail et décrit ses risques et son utilité.  Les organisateurs de l'étude prendront le temps de passer ce document en revue avec vous.   Il est important d’examiner soigneusement tout aspect de l'étude avant de décider de participer.  Avant de signer le document, toutes vos questions doivent avoir obtenu une réponse. Pour en savoir plus sur le Consentement éclairé, consultez : foxtrialfinder.michaeljfox.org.