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Une nouvelle approche pour le traitement de la maladie de Parkinson

 

Qu’est-ce que l'étude SKY ?

SKY (Study of Parkinson’s Early Stage ou Étude du stade précoce de la maladie de Parkinson) cherche à recruter des patients qui ont été diagnostiqués avec la maladie de Parkinson au cours des trois dernières années.  

QUATRE CHOSES À SAVOIR SUR LA DOPAMINE :

  1. La dopamine est une substance chimique présente dans le cerveau.
  2. Elle transporte les signaux entre les cellules nerveuses.
  3. Ces signaux contribuent au contrôle de nos mouvements.
  4. Une carence en dopamine entraîne la plupart des symptômes de la maladie de Parkinson.

Les traitements existants pour la maladie de Parkinson consistent à administrer des médicaments pour augmenter la dopamine ou copier son action.  

SKY adopte une approche différente en examinant l'accumulation de fer observée dans certaines régions du cerveau chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

On ne sait pas encore si cette accumulation de fer endommage les cellules du cerveau, ou si son retrait pourrait améliorer les symptômes moteurs de la maladie ou ralentir sa progression. L'objectif de l'étude clinique SKY est de répondre à ces questions. 

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Questions et réponses

QUELLE EST LA RAISON DE CETTE ÉTUDE ?

La maladie de Parkinson est liée à l'excès d'accumulation de fer dans certaines régions du cerveau. Il est important d’examiner si l'accumulation de fer dans le cerveau est à l'origine de certains symptômes de la maladie de Parkinson et si l'élimination de l'excès de fer permettrait d'améliorer les symptômes moteurs ou de ralentir la progression de la maladie.

COMMENT LE FER SERA-T-IL ÉLIMINÉ DES CELLULES DU CERVEAU ?

L'étude utilisera une forme expérimentale du médicament défériprone. Le défériprone est un médicament qui se fixe au fer. Le complexe défériprone/fer est ensuite évacué du cerveau et éliminé naturellement de l'organisme dans les urines.

EXISTE-T-IL DES ÉTUDES PUBLIÉES SUR LES DOMMAGES AU CERVEAU DUS AU FER ?

Il n'a pas encore été prouvé si le retrait de l'excès de fer dans le cerveau modifie ou non l'évolution de la maladie de Parkinson, mais les publications suivantes soutiennent l'idée que cette approche mériterait de faire l'objet d'études plus approfondies :

  • Munoz et al, Parkinson's Disease: The Mitochondria-Iron Link. Diffusion en ligne Maladie de Parkinson 17 mai 2016
  • Belaidi et Bush, Iron neurochemistry in Alzheimer's disease and Parkinson's disease: targets for therapeutics. J Neurochem. 7 nov 2015. doi: 10.1111/jnc.13425. [Diffusion en ligne avant l'impression]
  • Isaya. Mitochondrial iron-sulfur cluster dysfunction in neurodegenerative disease. Front Pharmacol. 3 mars 2014 ;5:29
  • Kumar et al. The role of free radicals in the aging brain and Parkinson's Disease: convergence and parallelism. Int J Mol Sci. 2012 ;13(8):10478-504
  • Devos et al: D. Devos, C. Moreau, J. C. Devedjian, J. Kluza, M. Petrault, C. Laloux, A. Jonneaux, G. Ryckewaert, G. Garcon, N. Rouaix, A. Duhamel, P. Jissendi, K. Dujardin, F. Auger, L. Ravasi, L. Hopes, G. Grolez, W. Firdaus, B. Sablonniere, I. Strubi-Vuillaume, N. Zahr, A. Destee, J. C. Corvol, D. Poltl, M. Leist, C. Rose, L. Defebvre, P. Marchetti, Z. I. Cabantchik et R. Bordet. Targeting Chelatable Iron as a Therapeutic Modality in Parkinson's Disease. Antioxid.Redox.Signal., 2014.

LE DÉFÉRIPRONE A-T-IL DÉJÀ ÉTÉ UTILISÉ CHEZ LES PATIENTS ?

Le défériprone sous forme liquide ou de comprimés est approuvé pour traiter la surcharge en fer chez les patients atteints de thalassémie, une maladie du sang imposant aux patients des transfusions sanguines fréquentes, et qui contribue à un taux excessif de fer dans leur organisme. Le défériprone est utilisé depuis de nombreuses années pour aider ce type de patient à éliminer leur excès de fer et à protéger leurs organes de la toxicité ferreuse.

QUELLE FORME DE DÉFÉRIPRONE EST UTILISÉE DANS CETTE ÉTUDE ?

Le médicament utilisé dans cette étude est appelé : comprimés de défériprone à libération prolongée. Il s'agit d'un produit expérimental, ce qui signifie qu'il n'est autorisé ou approuvé nulle part. Jusqu'à présent, il a seulement été testé chez les personnes en bonne santé. Cette étude va se pencher sur la sécurité et l'efficacité de cette nouvelle forme de défériprone dans le traitement de la maladie de Parkinson.

QUEL EST L'OBJECTIF DE CETTE ÉTUDE ?

L'objectif de cette étude est d'évaluer une dose de défériprone qui pourrait améliorer les symptômes moteurs ou ralentir la progression de la maladie.

QUE VA-T-IL SE PASSER PENDANT L'ÉTUDE ?

Si vous êtes jugé admissible et décidez de vous inscrire, vous serez choisi de façon aléatoire (au hasard) pour prendre les comprimés de défériprone ou un placébo. Les comprimés de placebo sont inactifs. Leur apparence est identique aux comprimés contenant le médicament actif mais les placébos n'ont aucun effet thérapeutique.

Ni vous, ni aucun membre du personnel de l'étude ne sera au courant du produit que vous prendrez jusqu'à ce que l'étude soit terminée.

Quatre doses différentes de défériprone seront testées. Sur la période de 9 mois de l'étude, il vous sera demandé de prendre l'une des doses suivantes :

  • un demi-comprimé
  • un comprimé
  • un comprimé et demi
  • deux comprimés

EN RÉSUMÉ QUE FAUT-IL SAVOIR ?

  • Vous prendrez vos médicaments chez vous.
  • Neuf (9) visites au centre d'étude sont nécessaires.
  • L'étude demande des analyses de sang hebdomadaires.
  • Vous pouvez faire les tests sanguins n'importe où.
  • D'autres tests, dont certains sont plus éprouvants, seront requis.

MA PARTICIPATION À CETTE ÉTUDE VA-T-ELLE ME COÛTER QUELQUE CHOSE ? OU VAIS-JE ÊTRE RÉMUNÉRÉ POUR PARTICIPER ?

L'inscription à cette étude est gratuite. Il n'y aura aucuns frais pour vous ou pour les visites, médicaments, tests et procédures liés à l'étude.

Vous ne serez pas payé pour participer à l'étude, mais vous pouvez être remboursé des frais tels que le parking ou les billets d'autobus.

QUI PEUT PARTICIPER À L'ÉTUDE SKY ?

Les participants à cette étude doivent :

  • Avoir été diagnostiqués avec la maladie de Parkinson au cours des trois dernières années.
  • Avoir reçu une dose stable de certains médicaments pour Parkinson pendant au moins les trois derniers mois.
  • Avoir entre 18 et 80 ans.
Pour plus de détails concernant la participation à cette étude, veuillez consulter :

PUIS-JE PRENDRE D'AUTRES MÉDICAMENTS PENDANT QUE JE PARTICIPE À CETTE ÉTUDE ?

Vous devez continuer à prendre le même type et la même posologie de votre médicament usuel pour la maladie de Parkinson pendant toute la période de participation à l'étude.

Si le médecin de l'étude estime que vous devez changer quoi que ce soit dans vos traitements pour la maladie de Parkinson, il vous faudra abandonner l'étude.

Certains médicaments pour traiter d'autres problèmes médicaux seront autorisés pendant l'étude et d'autres pas. Tous les médicaments que vous prenez doivent être discutés avec le médecin de l'étude. Si au cours de l'étude vous avez besoin de nouveaux médicaments pour d'autres problèmes de santé, vous devrez peut-être mettre fin à votre participation à l'étude.

POURQUOI DEVRAIS-JE PARTICIPER SI JE NE REÇOIS PAS LE MÉDICAMENT ACTIF ?

  • Pour savoir si un médicament est efficace et sûr, il doit être comparé à un placébo.
  • Même si on vous a affecté aléatoirement un placébo, votre participation à l'essai est importante pour cet essai et pour les futures études sur de nouveaux traitements.
  • Tous ceux qui participent à un essai clinique jouent un rôle important dans les progrès du traitement et la guérison des maladies, même ceux qui reçoivent une dose qui ultérieurement pourrait être déterminée comme trop faible ou trop élevée.
  • Dans l'étude SKY, vous aurez une chance de 4:1 de recevoir le médicament actif. Autrement dit, vous aurez 4 fois plus de chance de recevoir une dose de défériprone que de recevoir le placébo.

Veuillez consulter le site foxtrialfinder.michaeljfox.org pour obtenir des informations complètes sur l'inscription à un essai clinique.

OÙ SE FERA L'ÉTUDE ET COMBIEN Y AURA-T-IL DE PARTICIPANTS ?

L'étude SKY sera menée sur des sites en Amérique du Nord et en Europe. Il est prévu qu'un total de 140 personnes y prenne part.

JE N'AI JAMAIS PARTICIPÉ À UNE ÉTUDE CLINIQUE. COMMENT PUIS-JE EN SAVOIR PLUS ?

Veuillez consulter le site foxtrialfinder.michaeljfox.org pour obtenir des informations complètes sur l'inscription à un essai clinique.

Vous trouverez des renseignements sur l'étude SKY sur :

COMMENT PUIS-JE M'INSCRIRE ? 

Les emplacements des centres d'étude sont indiqués dans les deux liens ci-dessous :

 

Les participants à tout essai clinique sont invités à signer un document de consentement éclairé qui explique l'étude en détail et décrit ses risques et son utilité.  Les organisateurs de l'étude prendront le temps de passer ce document en revue avec vous.   Il est important d’examiner soigneusement tout aspect de l'étude avant de décider de vous inscrire.  Avant de signer le document, toutes vos questions doivent avoir été répondues. Pour en savoir plus sur le Consentement éclairé, consultez : foxtrialfinder.michaeljfox.org.

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COMMENT LA SÉCURITÉ DES PATIENTS SERA-T-ELLE ASSURÉE DANS CETTE ÉTUDE ?

Le conseil de sécurité indépendant commence à surveiller la sécurité de l'étude avant son approbation et continue jusqu'à ce que le dernier patient l'ait terminée. 

Les membres du conseil de sécurité ont le pouvoir de suspendre une étude ou de l'arrêter complètement s'ils estiment qu'elle présente de graves problèmes d’innocuité.

De plus, si le médecin de l'étude a des inquiétudes quant à la sécurité d'un patient particulier, ce patient peut être retiré de l'étude même s'il ou elle souhaite continuer.